基因编辑技术 [复制链接]

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离线府笑颜开

博士生二年级

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只看楼主倒序阅读使用道具 0楼发表于: 2016-04-09

      全球首例！“基因编辑”治好白血病。基因编辑技术造就了世界首例婴儿白血病治疗奇迹。
    据英媒2015年11月5日报道，英国伦敦一名患白血病的1岁大女婴生命进入最后几个月倒数。面对传统疗法失效，医生尝试将基因编辑过的血液细胞注入她体内，成功消灭癌魔，开创全球首例。

      在2015年12月的国际人类基因编辑峰会中，全球科学家也达成了共识，认为基因编辑技术在体细胞、胚胎和生殖细胞的基础研究非常重要。
      科学家发现，细菌在遭遇噬菌体等病毒侵染之后，可以获得其部分DNA（脱氧核糖核酸）片段并整合进基因组形成记忆，当再次遭到入侵时，转录出相应的RNA（核糖核酸），利用其中的“定位信息”引导Cas蛋白复合物定位和切割、彻底地摧毁入侵病毒的DNA。CRISPR/Cas9技术就是利用这一原理，用一种定制的RNA引导Cas，对预设DNA位点进行切割，造成DNA断裂，启动细胞内基因组修复机制，实现基因敲除、特异突变的修复或引入和定点转基因等。
      在中山大学人类胚胎遗传性致病基因修复实验中，黄军就及其同事成功修复了人类胚胎中导致β型地中海贫血的基因。黄军就说，人类的很多疾病与基因遗传突变有关，比如地中海贫血、遗传性眼疾、癌症、老年痴呆症等。运用基因编辑技术，人类未来可以“修正”突变的基因，根治这些疾病。
      据中山大学生命科学学院教授马文宾介绍，地球上的物种使用的是高度类似的基因程序系统，基因编辑技术应用前景广阔。人有近3万个蛋白质编码基因，通过在模式动物中进行的逐个敲除实验，人类可以获得翔实的基因功能“图谱”。而通过对猪的“人源化”，即将猪的部分基因替换成为人类对应基因，人类将来有望获得可靠的人源化蛋白或移植器官来源。